MADRID.- Investigadores españoles logran por primera vez una terapia con efectos permanentes contra la progeria, la enfermedad de los niños ancianos, en Samy Basso, un joven italiano afectado, el único con este síndrome raro que cumplió 23 años.
Como otros niños con progeria, Sammy Basso nació sano y lozano. Solo al cumplir los dos años de vida, afloraron los primeros signos de su envejecimiento acelerado. En plena infancia, su cuerpo ya había empezado a apergaminarse.
Hoy Sammy es un caso único. A sus 23 años es el más longevo de cuantos, como él, han nacido con progeria, una enfermedad rara entre las raras que padecen apenas un centenar de personas en todo el mundo.
Sin apenas pelo, con ojos prominentes y una piel casi transparente, los niños con progeria tienen un pronóstico difícil. No es solo su aspecto exterior lo que envejece.
La máquina del tiempo se acelera también en su interior. Soportan las dolencias típicas de octogenarios: graves problemas cardiovasculares, respiratorios, cataratas y daños en las articulaciones que les reduce su esperanza media de vida a tan solo 13 años.
Por eso, Sammy es único porque sigue vivo gracias a unos cuidados médicos que le han permitido burlar un destino fatal y también porque estos últimos años se ha dedicado a estudiar su propia enfermedad.
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Iba para físico hasta que conoció al científico Carlos López-Otín de la Universidad de Oviedo, un referente internacional en la investigación de la progeria. Él le convenció para que estudiara Biología Molecular y terminó admitiéndole en su laboratorio como estudiante.
Con su apoyo, este joven italiano firma en la revista «Nature Medicine» uno de los estudios que pueden cambiar su destino o, al menos, el de otros como él.
La investigación de la Universidad de Oviedo junto a otra del Instituto Salk, con Carlos López-Otín y Juan Carlos Izpisua a la cabeza ofrecen la prueba de que se puede frenar este envejecimiento desmesurado.
23 de abril de 2016
La prestigiosa revista recoge los detalles de estos dos estudios independientes donde se ensaya una terapia con edición genética para corregir la enfermedad genética.
Lo han conseguido con CRISPR (léase crísper), esa maravillosa «navaja suiza» o tijeras moleculares que permiten borrar, cortar y pegar genes a voluntad. El objetivo era corregir con edición genética el gen culpable de esta enfermedad, el que provoca la acumulación de una proteína tóxica en el núcleo de las células. (ECHA- Agencias)