WASHINGTON (EEUU).- Un fármaco en fase de desarrollo permite por primera vez corregir el error que causa la enfermedad degenerativa de Huntington, lo que puede ralentizar su avance, informó hoy la web especializada «Pharmi Web».
El tratamiento, que consiste en la inyección de un fármaco, es la primera terapia diseñada para reducir la producción de la proteína tóxica mutante huntingtina, la causa subyacente de la enfermedad, según un comunicado de Ionis, la farmacéutica que lo desarrolla.
Pese a que aún se encuentra en estado de desarrollo clínico, el IONIS-HTTRx -el nombre oficial del fármaco- se presenta como la primera innovación de su clase en los esfuerzos por detener a esta patología.
«La clave está ahora en moverse rápido hacia un proceso de prueba más grande que permita saber si ralentiza el progreso de la enfermedad», afirmó Sarah Tabrizi, investigadora jefe del proyecto.
La innovación ofrece una alternativa para todos los que padecen Huntington, independientemente de cuál sea la mutación individual de cada uno, lo que la hace «única».
En las pruebas realizadas con el medicamento se observó una reducción de la proteína huntingtina, además de seguridad y tolerancia, razones que llevaron a seguir desarrollándolo.
Actualmente no existe ningún tratamiento que permita corregir el padecimiento de Huntington y los fármacos se centran en paliar y controlar sus síntomas.
La de Huntington es una enfermedad genética, rara y neurodegenerativa que provoca el deterioro de las capacidades mentales y de control físico.
La patología suele aparecer en el marco existente entre los 30 y los 50 años para seguir empeorando durante un plazo de 10 a 25 años y que afecta a 30.000 personas y que amenaza a otras 200.000 en Estados Unidos, tal y como recordó la empresa en su comunicado.
La licencia del tratamiento ha sido recientemente adquirida por la compañía Roche, que será la encargada de finalizar su desarrollo y su posterior comercialización tras el pago de 45 millones.
En la primera mitad del 2018, tanto Roche como Ionis, las dos farmacéuticas que han participado en la elaboración del fármaco, prevén presentar los resultados de sus estudios en revistas científicas.
¿Qué es la enfermedad de Huntington?
La enfermedad de Huntington (EH), también conocida como corea de Huntington, es una grave y rara enfermedad neurológica, hereditaria y degenerativa. La EH debe su nombre a George Huntington, médico americano que describió la enfermedad en 1872. Fue la primera persona que identificó el carácter hereditario de la EH.
La mayoría de las personas desarrollan la enfermedad durante la vida adulta, entre los 35 y los 55 años, aunque aproximadamente un 10% de las personas desarrollan síntomas antes de los 20 años de edad (EH juvenil) y otro 10% después de haber cumplido los 55 años (EH de inicio tardío).
Es poco frecuente que aparezcan síntomas antes de los diez años de edad (EH infantil). La EH es una enfermedad mortal que va progresando de forma gradual y lenta. La esperanza de vida es de 15 a 20 años, pero varía de una persona a otra.
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